上海市东方医院招募帕金森病临床研究受试者

尊敬的帕金森病友及其亲属：

您好！

2020年4月~2020年6月，上海市东方医院（同济大学附属东方医院）世博园院区功能神经科将开展一项《人羊膜上皮干细胞（hAESCs）立体定向移植治疗帕金森病的临床研究》，现在向全国招募帕金森病受试者。

该项临床研究获得了医院的学术委员会和伦理委员会批准；项目已完成国家干细胞临床研究项目备案；该项目由上海张江国家自主创新示范区重大专项——干细胞战略库与干细胞技术临床转化平台支持。

研究表明，帕金森病（PD）是多巴胺（DA）能神经细胞变性、坏死，引起DA分泌减少所致的神经系统变性疾病，好发于中老年人。尽管已有药物和手术治疗，但这些方法都属于对症治疗，其远期疗效欠佳。目前，迫切需要寻找有效的对因治疗方法，干细胞移植治疗PD属于对因治疗方法，它已成为当前的研究热点。

hAESCs来源于健康产妇生产后的胎盘最内层膜，即羊膜。大量的研究表明，自羊膜分离培养的hAESCs具有以下特性：①它可以在脑内存活并分泌DA，补充DA缺乏；②分泌多种神经营养因子，激活和调动内源性干细胞工作，发挥神经营养作用；③调节脑内免疫功能，降低异常炎症反应；④缺乏端粒酶，不会无限增殖引起肿瘤。这些特性使hAESCs成为PD对因治疗研究的理想种子细胞。

在临床前和前期预实验研究中，我们已经初步证实，hAESCs 治疗 PD具有一定安全性和有效性。

针对即将开展的临床研究，我们的研究方案概述如下：

一、研究目的

初步探索采用hAESCs治疗PD受试者的安全性和有效性，为进一步大规模临床应用奠定基础。

二、研究内容

筛选合格的PD受试者，经过住院全面检查签字确认入组后。在全麻下，借助机器人导航定位引导技术，研究医生在PD受试者头皮下安装医用药物囊（药物囊为圆形，直径15mm，厚度4mm），该药物囊导管端（导管直径为3mm）位于侧脑室，全程手术约30~40分钟。在术后第5天，第1、2、3个月后，分别经此药物囊，将hAESCs分4次精准移植入PD受试者侧脑室内，每次移植干细胞总数为5000万个/2mL，同时定期检查、量表评估和随访观察PD受试者1年，以评估该项临床研究的安全性和有效性。

三、受试者入组报名条件

1. 30~70岁的原发性帕金森病患者，病史5年以上，男女不限；

2. 帕金森病“关期”Hoehn and Yahr分级为2～4级；

3. 抗帕金森治疗药物稳定应用3个月以上；

4. 左旋多巴治疗曾经有效；

5. 病情稳定、并发症控制良好，无全身麻醉禁忌症，无立体定向手术禁忌症及干扰临床评价的其它情况；

6. 头部MRI未发现影响细胞移植的异常情况；

7. 有人照顾、能够提供患者移植前后的情况说明，必要时能为研究者提供协助。

四、有以下情况的患者将不能纳入临床研究

1. 非原发的帕金森病，如帕金森综合征、继发性帕金森病、多系统萎缩、小脑萎缩所致震颤等；

2. 仅有肢体震颤的帕金森病；

3. 有严重的运动障碍不能完成常规的运动任务；

4. 严重的精神症状或痴呆以及患者不愿意合作或者没有能力完成自我评价；

5. 纹状体手术史，包括脑深部电刺激（DBS）和射频手术史；

6. 凝血异常或正在进行抗凝血治疗，有严重高血压、心脏病、肝肾功能不全等情况，不能耐受全麻手术； 

7. 育龄期妇女、孕妇或哺乳期妇女；

8. 最近3个月内应用过免疫抑制药物（包括类固醇），6 个月内使用肉毒杆菌毒素、苯酚、蛛网膜下腔注射巴氯芬或采用了治疗肌张力障碍或痉挛状态的介入疗法；

9. 其他不适合入组的情况。

五、临床研究费用

经筛选参与本次研究的PD受试者，细胞制剂、与细胞制剂研究相关的诊疗费、医疗保险、上海市内交通补助由项目组承担。

六、研究机构、报名地址、联系电话

研究机构：同济大学附属东方医院（世博园院区）功能神经科

地址：上海市浦东新区云台路1800号，9号门功能神经科门诊

联 系 人：李健 主任医师

联系电话：[phone]

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原文链接：http://www.easthospital.cn/stemcell/ArticleDetail?combId=4fd3f03f-05db-4a19-a6b6-ceb5a3dd821a%2C4fd3f03f-05db-4a19-a6b6-ceb5a3dd821a&articleId=e0befc56-72e3-43f2-b525-71bfe963e37d